基因治疗被誉为一场革命

几十种革命性的基因疗法正在进行中，它们可以修复有缺陷的DNA链，从而消除致命的儿童疾病、罕见的血液疾病和其他严重疾病。

在对这些潜在疗法的兴奋之下，隐藏着一个重要的陷阱：没有人知道这些疗法要收多少钱。

新疗法旨在用一剂解决疾病的根源，如果它们能取代传统昂贵药物的终身使用，它们可能会大幅削减总体支出，即使价格为数百万美元。然而，高成本的前景已经引发了抵制。

诺华公司（Novartis AG）首席执行官瓦斯·纳拉西姆汉（Vas Narasimhan）表示：“世界上大多数医疗保健支付者都没有这方面的经验，他们将不得不提出新的模式，尤其是在有这么多这种疗法出现的情况下。”“我们需要系统能够适应。”

这家瑞士制药巨头表示，一个答案可能是分期付款，降低前期成本。这就是它对Zolgensma的计划，Zolgensma是一种治疗毁灭性肌肉疾病的疗法，预计将很快获得批准。

更多的制药商押注基因疗法将对患者和利润产生巨大影响，辉瑞公司（pfizer Inc.）上个月同意与总部位于巴黎的Vivet Therapeutics合作治疗一种罕见的肝病。美国食品药品监督管理局预测，到2025年，每年将有多达20项细胞和基因疗法的批准。人们仍然怀疑这些治疗是否能维持其戏剧性的结果，这使得很难确定它们的价值。

临床与经济评论研究所（Institute for Philial and Economic Review）主席史蒂文·皮尔森（Steven pearson）表示，合理的价格对于确保这些突破惠及迫切需要这些突破的患者至关重要。临床与经济评论研究所是一家非营利组织，其关于定价的报告在关于美国药品支出的辩论中产生了影响。如果它们太低，可能会阻止投资，而过高的成本会给卫生网络带来压力。

他在接受采访时说：“我们必须建立一个系统，这意味着我们不会有超速的货运列车撞上砖墙，也不会有看起来与患者价值脱节的高价格。”如果没有这一点，“系统很可能会冻结。”

诺华公司的Zolgensma是这个新兴领域的一个测试案例。这种治疗脊髓性肌萎缩症的方法正在等待美国的监管决定，瑞银集团的分析师认为它的价格约为200万美元。这将使它成为该国第一个数百万美元的疗法。

总部位于波士顿的ICER在2月份的一份报告中强调，数据显示，这种治疗可能价值150万美元，少则31万美元。然而，诺华在分析中侧重于不同的衡量标准，暗示价值要高得多，高达500万美元。

ICER上周回应称，Zolgensma的成本“应该低于制造商建议的400-500万美元的假设价格。”

分期付款计划

Zolgensma的替代方案是目前治疗脊髓性肌萎缩的方法：Biogen公司的Spinraza，患者终身服用。Biogen表示，其治疗方法两年前在美国推出，比Zolgensma有更多的证据支持，尽管诺华表示，它现在有近五年的数据。Spinraza在十年内的成本约为410万美元。

Narasimhan说，诺华的分期付款计划将分五年付款。如果患者在此期间死亡或治疗失败，该公司还将提供报销。

“我们要求在五年内付款，然后付款为零，”他说。“想想这种药物继续让孩子活着所提供的价值。它是巨大的。“

其他一些公司正在研究预留支付空间的安排。蓝鸟生物公司表示，其首次基因疗法高达80%的成本可能取决于其几年来的表现。价格不会超过210万美元。

“看着你的眼睛”

蓝鸟首席执行官尼克·莱什利（Nick Leschly）表示：“我们相信这些产品的终身价值，但我们也认为我们必须分担风险，因为我们不能告诉你，看着你的眼睛，以100%的确定性说”这些好处将长期持续。

这些高价疗法尚未产生轰动效应。在少数患者接受了费用约67.5万美元的免疫疾病治疗后，葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline plc）将其出售给果园治疗公司（Orchard Therapeutics plc）UniQure NV的Glybera，这是一种针对另一种罕见疾病的价值100万美元的治疗方法，但却失败了。通过改变患者免疫细胞来对抗癌症的相关疗法，如诺华的Kymriah，也在苦苦挣扎。

Spark Therapeutics等公司正在开发的血友病疗法将受到特别密切的关注，该公司于2月份同意被罗氏控股公司收购；这种出血性疾病一生可能要花费数千万美元来治疗，基因治疗的价格肯定会反映这一点。

新的基因疗法可以阻止常见的失明原因：研究

为英国药品支出提供建议的国家健康和护理卓越研究所的科学事务主任尼克·克拉布（Nick Crabb）表示：“如果我们达到了这样一个地步，即这些疗法不仅在非常罕见的情况下可用，而且在大量患者中可用，数百万美元的价格在任何方面都是不可持续的。”“重要的是我们要注意这个问题。”

英国和加拿大的药品成本当局预计到了激增，正在与ICER合作，测试评估希望治愈方法的新方法。总部位于波士顿的健康计划哈佛朝圣者健康保健的首席医疗官迈克尔·谢尔曼说，双方如何定义成功以及如何解释缺乏长期证据是障碍之一。

如果首先价格太高，分期付款计划不会解决这个困境。他说，如果没有一个公平的起点，“我们可能只会分散支付，从而更容易支付价格过高的药物”。