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像剪切粘贴工具一样,CRISPR正在改变基因编辑研究

由于成功的人类胚胎实验室实验,基因编辑正受到新的关注。但是,对于从现在开始可能改变繁殖的所有焦虑,科学家们已经每天在从农业到药物开发的各个领域中使用这项技术。

新的基因编辑工具使科学家能够比以往任何时候都更精确地改变活细胞的DNA-来自植物,动物甚至人类。可以将其视为生物剪切粘贴程序。看看科学。

什么是基因编辑

尽管科学家长期以来一直能够找到有缺陷的基因,但修复它们非常麻烦,以至于减缓了基因疗法的发展。有几种基因编辑方法,但一种名为CRISpR-Cas9的工具引发了研究的热潮,因为在过去的五年中,世界各地的实验室采用了这种方法,因为它更快,更便宜,易于使用,只需最少的培训,并且可以同时操纵多个基因。

它是如何工作的

RNA片段被设计成指导基因物质的目标片段。Cas9是一种酶,其作用类似于分子剪刀来剪断该斑点。这使科学家能够删除,修复或替换特定基因。

医学研究

新的关注来自涉及人类胚胎的研究。在实验室实验中,由俄勒冈州研究人员领导的团队使用CRISpR成功修复了人类胚胎中破坏心脏的基因,这标志着朝着有一天能够防止遗传性疾病传给下一代迈出了一步。但人们普遍认为,在怀孕测试这项技术之前,还需要更多的研究。

迄今为止,CRISpR的最大日常用途是为动物设计具有类似人类疾病的动物进行基础研究,例如了解基因如何引起疾病或影响发育以及哪些疗法可能有所帮助。

但是到目前为止,在实验室和动物中进行的有希望的研究也表明,基因编辑可能会通过改变细胞并将其返回人体来治疗镰状细胞,癌症,也许是亨廷顿氏病。另一个项目旨在有朝一日在猪体内种植可移植的人体器官。

最大的障碍

安全性是一个关键问题,因为基因编辑并不总是足够精确; 有可能意外切割与真正目标相似的DNA。近年来,研究人员已经提高了精确度,但是诸如使用细胞作为药物之类的体外治疗方法绕过了担心解决一个问题而引发另一个问题的恐惧。

伦理争议

改变精子,卵子或胚胎中的基因可以将这些变化传播给后代,即所谓的 “种系” 工程。但这在道德上是收费的,因为子孙后代不同意,任何长期的负面影响可能会在几年内变得不明显,而且人们担心婴儿的特征增强,而不是预防疾病。

今年早些时候,著名的美国国家科学院 (National Academy of Sciences) 的一份伦理报告为实验室研究打开了大门,以找出如何进行此类更改 _ 但表示,如果允许进行种系编辑,则应将其保留给严重疾病,而没有好的替代品,并在严格的监督下进行。

这合法吗?

您居住的地方决定了是否可以对人类胚胎进行研究或进行哪种研究。一些国家,特别是在欧洲,禁止种系研究。英国只允许基础实验室研究。

在美国,科学家只能在私人而非联邦纳税人的资助下进行实验室胚胎研究,就像俄勒冈团队所做的那样。任何研究孕妇种系编辑的尝试都需要获得美国食品药品监督管理局的许可,国会目前禁止该机构审查任何此类请求。

超越医学

研究人员还使用基因编辑来孵化抗疟疾的蚊子,种植产生生物燃料的藻类菌株,改善作物生长,甚至使蘑菇变褐的速度不那么快。

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