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基因编辑可以抑制自闭症症状

科学家发现,编辑大脑中的基因可以帮助减少重复行为-自闭症谱系障碍的症状。在这项研究中,由德克萨斯大学圣安东尼奥分校的科学家领导的研究小组使用纳米颗粒载体将一种称为Cas9的基因编辑酶注入纹状体-与习惯形成相关的大脑区域。酶是触发生化反应的蛋白质。

“我们使用的酶Cas9就像一把剪刀。我们能够在一个导致夸大重复行为的位置切割基因蓝图,DNA,”大学助理教授Hye Young Lee说。

在患有脆性X综合征 (自闭症谱系障碍的遗传原因) 的小鼠模型中,研究人员将Cas9靶向一种称为mGluR5的兴奋性分子-它增加了神经元之间的通讯。这种方法奏效了。Lee在《自然生物医学工程》杂志上描述的论文中说,啮齿动物的挖掘行为减慢了30%,跳跃行为减少了70%。

该团队被认为是第一个成功编辑大脑自闭症因果基因并减轻症状的人。值得注意的是,这种影响是永久性的,李说。她说: “如果我们知道基因靶标,该方法还可以用于治疗其他疾病,包括许多神经系统疾病,例如癫痫和脑癌胶质母细胞瘤。”

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